وافقت الهيئة العامة للغذاء والدواء على تسجيل مستحضر “قالسودي” (توفيرسين) لعلاج البالغين الذين يعانون من مرض التصلّب الضموري الجانبي المرتبط بطفرة في جين SOD1، وهو من الأمراض العصبية النادرة التي تؤثر على الحركة الإرادية. اقرأ أيضًا: “الرياض” تشعل سباق الإنقاذ العالمي.. تحديد مصائر الفرق الـ 22 في قرعة بطولة العالم للإطفاء يوم 27 أكتوبر! شرطة مكة تكشف ملابسات “حادثة تحرش” هزّت الشارع.. والمتهم في قبضة العدالة.
المرض وتأثيره
يُعتبر هذا المرض من الحالات التدهورية التي تؤثر على الخلايا العصبية الحركية، مما يؤدي إلى ضعف تدريجي في العضلات، ويتفاقم بمرور الوقت ليؤثر على القدرة على المشي والكلام والبلع والتنفس.
جهود الهيئة في توفير العلاجات
جاءت هذه الموافقة في إطار جهود الهيئة لتسهيل وتوفير العلاجات المبتكرة للمرضى، خصوصًا للأمراض النادرة التي تفتقر إلى خيارات علاج فعالة، بما يتماشى مع التزامات الهيئة الصحية والوطنية.
برنامج الأدوية اليتيمة
صنّفت الهيئة مستحضر “قالسودي” ضمن برنامج الأدوية اليتيمة، الذي يهدف إلى دعم وتسريع اعتماد الأدوية المخصصة لعلاج الأمراض النادرة التي تصيب عددًا محدودًا من المرضى.
عمل البروتين الطبيعي
في الحالة الطبيعية، يقوم البروتين الناتج عن جين SOD1 بالتخلص من السموم الناتجة عن العمليات الحيوية، مما يساهم في حماية الأعصاب من التلف والتدهور الوظيفي.
تأثير الطفرة في الجين
لكن عند حدوث طفرة في هذا الجين، يتم إنتاج بروتين مشوّه لا يؤدي وظيفته، بل يتراكم داخل الخلايا العصبية، مما يسبب خللًا كبيرًا في وظائفها، ويُسرع من عملية التدهور العصبي.
استهداف المشكلة بالعلاج الجديد
يستهدف الدواء الجديد هذه المشكلة من جذورها، باستخدام تقنية العلاج المضاد للنسخ، التي تعتمد على جزيئات دقيقة مصممة لاستهداف الحمض النووي الريبي الناتج عن الطفرة.
عمل الجزيئات المتخصصة
تعمل هذه الجزيئات، والمعروفة بالنيكلوتيدات، على الارتباط بالرسالة الجينية المشوّهة داخل الخلية، مما يمنع إنتاج البروتين غير الطبيعي ويقلل من تراكمه داخل الجهاز العصبي.
تقييم فعالية المستحضر
أشارت الهيئة إلى أن اعتماد المستحضر تم بعد تقييم دقيق لفعاليته وسلامته وجودته، بناءً على نتائج دراسات سريرية متقدمة شملت مرضى يعانون من نفس الطفرة الجينية.
البيانات السريرية
أظهرت البيانات انخفاضًا واضحًا في مستوى الخيط العصبي الخفيف (NfL)، وهو أحد المؤشرات البيولوجية المرتبطة بتلف الأعصاب، لدى المرضى الذين تلقوا العلاج مقارنةً بمن تلقوا علاجًا وهميًا.
تأثير الدواء في السائل الدماغي
كما تبيّن انخفاض مستويات بروتين SOD1 المشوّه في السائل الدماغي الشوكي، مما يعزز من فعالية الدواء في الوصول إلى هدفه الجزيئي داخل الجهاز العصبي المركزي.
ملاحظات حول النتائج طويلة المدى
رغم هذه النتائج الإيجابية، أوضحت الهيئة أن البيانات المتعلقة بالفوائد السريرية طويلة المدى لا تزال قيد الدراسة، وأن النتائج الأولية لا تغني عن التجارب المثبتة سريريًا على نطاق أوسع.
التأثيرات الجانبية للدواء
أفادت الهيئة بأن الأعراض الجانبية الأكثر شيوعًا للدواء تشمل: آلام العضلات والمفاصل، والشعور بالإرهاق، وألم في موضع الحقن، بالإضافة إلى ارتفاع الحرارة وزيادة في بعض البروتينات داخل السائل الدماغي.
التزام الهيئة بدعم المرضى
تُعتبر هذه الموافقة جزءًا من التزام الهيئة دعم المرضى الذين يعانون من أمراض نادرة، من خلال تسريع اعتماد الأدوية التي تمثل أملًا جديدًا في تحسين جودة حياتهم.
برنامج الأدوية اليتيمة وقطاع الرعاية الصحية
يمثل برنامج الأدوية اليتيمة أحد الأعمدة الرئيسة في خطة المملكة للنهوض بقطاع الرعاية الصحية، إذ يُسهم في تقليل الفجوة العلاجية وتحقيق العدالة في إتاحة الدواء لجميع الفئات.
التوجه نحو تحسين الخدمات الصحية
يتماشى هذا التوجه مع أهداف برنامج تحول القطاع الصحي، وهو أحد برامج رؤية المملكة 2030، الذي يسعى لتحسين جودة وكفاءة الخدمات الصحية وتعزيز الابتكار الطبي محليًا.
تعريف الأدوية اليتيمة
تُعرف الأدوية اليتيمة بأنها الأدوية المصممة لعلاج أمراض تؤثر على أقل من خمسة أشخاص من كل عشرة آلاف داخل المملكة، مما يجعلها ضرورية لفئات صغيرة لكن مهمشة طبيًا.
تعزيز الأمن الدوائي
تؤكد الهيئة العامة للغذاء والدواء أن فتح المجال لاعتماد علاجات نادرة يُسهم في تعزيز الأمن الدوائي وتحقيق استجابة سريعة للاحتياجات الطبية العاجلة داخل المملكة.
خطوة هامة نحو الابتكار العلاجي
تُعد هذه الخطوة علامة بارزة في دعم الابتكار العلاجي، وتعكس التزام المملكة بتبني أحدث التقنيات الطبية لخدمة المواطنين والمقيمين وفق معايير الجودة العالمية.